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非清髓性造血干细胞移植纠正了白细胞粘附缺陷犬模型的疾病表型

      目的

      这项研究的目的是测试非清髓性造血干细胞移植 方案适用于患有白细胞粘附缺乏症(LAD)的儿童 通过使用LAD的犬模型即犬白细胞的组织相容性同胞供体 粘连不足或CLAD。

      方法

      十三只CLAD幼犬接受了来自狗白细胞的造血干细胞移植 移植前非清髓处理后与抗原(DLA)匹配的同窝仔供体 200 cGy全身照射和环孢素移植后免疫抑制 和霉酚酸酯。通过血流评估移植后的供体嵌合 供体CD18外周血白细胞和白细胞存在的细胞计数 subsets.

      结果

      在13只移植动物中,有11只实现了稳定的混合供体嵌合和逆转 没有移植物抗宿主病的严重CLAD表型供体嵌合水平 移植后1年范围从3.9%到95.5%。有一死 血小板减少和出血的移植后3周,一只狗有供体 微嵌合体(0.5%CD18 +CLAD表型减弱的供体白细胞)。

      结论

      这些结果表明,DLA匹配的非清髓性移植方案 同窝出生的供体导致混合的嵌合体和严重疾病表型的逆转 在患有CLAD的犬中使用,并为使用这种方法的儿童提供支持 具有组织相容性兄弟姐妹供体的法援署。
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