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血红蛋白疾病:慢病毒基因治疗是进入临床实践的起点

  • Karine Sii-Felice
    隶属关系
    UMR E007,生物疗法研究所,弗朗索瓦·雅各布生物学研究所和巴黎萨克雷大学,CEA巴黎萨克雷,丰特奈-aux-玫瑰,法国
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  • 玛丽·乔治(Marie Giorgi)
    隶属关系
    UMR E007,生物疗法研究所,弗朗索瓦·雅各布生物学研究所和巴黎萨克雷大学,CEA巴黎萨克雷,丰特奈-aux-玫瑰,法国
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  • 菲利普·勒伯奇
    隶属关系
    UMR E007,生物疗法研究所,弗朗索瓦·雅各布生物学研究所和巴黎萨克雷大学,CEA巴黎萨克雷,丰特奈-aux-玫瑰,法国

    美国马萨诸塞州波士顿布莱根妇女医院和哈佛医学院

    泰国曼谷玛希隆大学Ramathibodi医院
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  • 伊曼纽尔·佩恩(Emmanuel Payen)
    一致
    要求提供以下印刷版的书:伊曼纽尔·佩恩(Emmanuel Payen),法国生物学研究所弗朗索瓦·雅各布(CEA Paris Saclay / Site de Fontenay aux Roses),18号路线Panorama BP6、92265丰特奈aux Roses Cedex,法国
    隶属关系
    UMR E007,生物疗法研究所,弗朗索瓦·雅各布生物学研究所和巴黎萨克雷大学,CEA巴黎萨克雷,丰特奈-aux-玫瑰,法国

    INSERM,法国巴黎
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发布时间:2018年5月26日DOI://doi.org/10.1016/j.exphem.2018.05.004

      强调

      • 慢病毒(LV)基因疗法可治愈依赖输血的β地中海贫血患者。
      • 已经报道了镰状细胞病患者的疗效证明。
      • 针对依赖输血的药物前营销的第三阶段试验已经启动 β-thalassemia.
      β-血红蛋白病,输血依赖性β-地中海贫血和镰状细胞病, 是世界上最普遍的遗传性疾病,影响数百万人。 这些患者中有许多人的预期寿命缩短,并患有严重的疾病 尽管有支持性疗法,但这给社会带来了巨大的经济负担。 唯一可用的治疗方法是同种异体造血干细胞移植, 尽管大多数患者没有HLA匹配的同胞供体,而那些 仍然有危及生命的并发症风险。因此,基因治疗需一次性 自体植入后造血干细胞的体内修饰是 一种有吸引力的新治疗方式。第一个转换原理证明 通过表达标记的和 anti-sickling β T87Q-珠蛋白基因变异是在十年前报道的一名输血依赖性患者中 β地中海贫血。在后续多中心II期临床试验中,试验基本相同 载体(称为LentiGlobin BB305)和实验方案,在13位非β患者中有12位 00 基因型,占所有输血依赖性β地中海贫血的一半以上 世界范围内的病例,停止了总血红蛋白水平的红细胞输血 在血液中接近正常值。异常性红细胞生成的生物学指标的校正 在评估的患者中达到了。在9位β患者中 00输血依赖性β地中海贫血或相当严重程度(β IVS1-110),中位数年输血量减少73%,红细胞输血 停止了三名患者。原则的疗效证明 LentiGlobin BB305也报道了首例镰状细胞病患者。鼓舞人心的 在另一例具有输血依赖性β-地中海贫血的儿童中显示了结果 目前正在进行GLOBE慢病毒载体的临床试验以及其他一些基因治疗试验 对输血依赖性β地中海贫血和镰状细胞病开放。第三阶段 试验正在进行中,应该有助于确定收益/风险/成本比 将基因疗法推向临床实践。

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        地中海贫血中无关的造血干细胞移植教会了我们有关移植免疫遗传学的知识。
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        • 等。
        降低强度的条件对患有血红蛋白病的儿童进行成功的配对同胞供体骨髓移植。
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        • 申诺
        • 沃尔特斯MC
        • Ngwube A
        • 等。
        使用降低强度的条件对地中海贫血儿童进行无关的供体移植:URTH试验。
        Biol骨髓移植。 2018; 24: 1216-1222
        • 托马斯·ED
        • 巴克纳CD
        • 桑德斯JE
        • 等。
        地中海贫血的骨髓移植。
        柳叶刀。 1982; 2: 227-229
        • 托马斯·ED
        • 小罗奇特
        • 陆WC
        • 费雷比JW
        接受放射和化学疗法的患者静脉输注骨髓。
        N Engl J Med。 1957; 257: 491-496
        • 丸山T
        • Dougan SK
        • 特鲁特曼MC
        • Bilate AM
        • 英格拉姆
        • 普洛赫
        通过抑制非同源末端连接,提高使用CRISPR–Cas9进行精确基因组编辑的效率。
        Nat Biotechnol。 2015; 33: 538-542
        • 祖里斯(Juris JA)
        • 汤普森数据库
        • 舒Y
        • 等。
        阳离子脂质介导的蛋白质递送可在体外和体内进行基于蛋白质的有效基因组编辑。
        Nat Biotechnol。 2015; 33: 73-80
        • 亨德尔·A
        • 基尔德贝克EJ
        • 精细EJ
        • 等。
        使用SMRT测序定量内源基因座上的基因组编辑结果。
        细胞代表 2014; 7: 293-305
        • 霍班医学博士
        • 费用GJ
        • 孟德尔MC
        • 等。
        纠正人类造血干/祖细胞中的镰状细胞疾病突变。
        血。 2015; 125: 2597-2604
        • Cottle RN
        • 李CM
        • 包庚
        使用基因校正方法治疗血红蛋白病:希望与挑战。
        哼哼 2016; 135: 993-1010
        • 内格雷·奥
        • 艾奇曼AV
        • Beuzard Y
        • 等。
        通过慢病毒转移β(A(T87Q))-球蛋白基因的慢病毒转移进行β-血红蛋白病的基因治疗。
        嗡嗡声基因疗法。 2016; 27: 148-165
        • 格罗斯维尔德
        • 范·阿森德尔福特(GB)
        • 格雷夫斯博士
        • Kollias G
        人β-珠蛋白基因在转基因小鼠中的位置无关的高水平表达。
        细胞。 1987; 51: 975-985
        • 团团
        • 所罗门W
        • 李青
        • 伦敦即时通讯
        人红细胞中的“β样球蛋白”基因域。
        美国国家科学研究院 1985; 82: 6384-6388
        • 德·德鲁兹E
        • 布凯K
        • 勒波奇
        • 佩恩E
        当前和将来的β地中海贫血替代疗法。
        生物医学杂志 2016; 39: 24-38
        • 帕柳克R
        • 韦斯特曼
        • 法布里我
        • 等。
        通过基因疗法纠正转基因小鼠模型中的镰状细胞疾病。
        科学。 2001; 294: 2368-2371
        • 英伦·S
        • 佩恩E
        • 韦斯特曼
        • 等。
        通过在造血干细胞中整合多种慢病毒,永久和胰腺类地中海贫血得到纠正。
        美国国家科学研究院 2002; 99: 14380-14385
        • 五月C
        • 里维拉S
        • 卡莱加里
        • 等。
        表达慢病毒编码的人β-珠蛋白的β-地中海贫血小鼠的治疗性血红蛋白合成。
        自然。 2000; 406: 82-86
        • 里维拉S
        • 五月C
        • 查德本
        • 里维耶尔一世
        • 萨德莱恩M
        新型库利贫血小鼠模型及其通过慢病毒介导的人β-珠蛋白基因转移的抢救。
        血。 2003; 101: 2932-2939
        • 罗恩·K
        • 内格雷·奥
        • 罗斯S
        • 等。
        治疗性基因转移治疗β地中海贫血后,慢病毒载体整合位点在小鼠中的分布。
        Mol Ther。 2011; 19: 1273-1286
        • 内格雷·奥
        • 巴氏杆菌C
        • Beuzard Y
        • 等。
        临床前评估改良的慢病毒载体治疗β地中海贫血和镰状细胞病的疗效和安全性。
        Curr基因疗法。 2015; 15: 64-81
        • 足立K
        • 奥兹古克
        • 朝仓T
        脱氧血红蛋白S的成核控制聚集。血红蛋白A在浓缩磷酸盐缓冲液中参与脱氧血红蛋白S的聚集。
        J生物化学。 1980; 255: 3092-3099
        • 足立K
        • 西格尔R
        • 朝仓T
        脱氧血红蛋白S的成核控制聚集。血红蛋白F在浓缩磷酸盐缓冲液中参与脱氧血红蛋白S的聚集。
        J生物化学。 1980; 255: 7595-7603
        • 亲爱的RC
        • 史密斯(CA)
        • 阿斯姆森E
        • 科恩·FM
        胎儿和孕妇血液的某些特性。
        J临床投资。 1941; 20: 739-747
        • 足立K
        • 柯尼泽P
        • 萨里S
        γ87 Gln在抑制血红蛋白F抑制血红蛋白S聚合中的作用。
        J生物化学。 1994; 269: 9562-9567
        • 银行A
        • 多拉西奥·R
        • 勒波奇
        β-珠蛋白基因疗法用于β地中海贫血的I / II期临床试验。
        安N Y Acad科学。 2005; 1054: 308-316
        • 勒波奇
        • 黄GM
        • 汉弗莱斯RK
        • 等。
        转导人β-珠蛋白基因和β-珠蛋白基因座控制区衍生物的逆转录病毒载体的诱变导致活性转录结构的稳定传递。
        EMBO J. 1994; 13: 3065-3076
        • 卡瓦扎纳-卡尔沃M
        • 佩恩E
        • 内格雷·奥
        • 等。
        人类β地中海贫血基因治疗后的输血独立性和HMGA2激活。
        自然。 2010; 467: 318-322
        • 卡地亚(Cartier)N
        • Hacein-Bey-Abina S
        • 巴氏杆菌CC
        • 等。
        慢病毒载体在X连锁的肾上腺皮质营养不良中进行造血干细胞基因治疗。
        科学。 2009; 326: 818-823
        • 佩恩E
        • 勒波奇
        β-血红蛋白病的干细胞移植和基因治疗方面的进展。
        血液学Am Soc Hematol Educ Prog。 2012; 2012: 276-283
        • 佩恩E
        • 科隆C
        • 内格雷·奥
        • Beuzard Y
        • 赫希尔·K
        • 勒波奇
        β地中海贫血中的慢病毒载体。
        方法酶。 2012; 507: 109-124
        • 卡瓦扎纳M
        • 里贝·贾
        • 佩恩E
        • 等。
        通过慢病毒β球蛋白载体体外转导的自体造血干细胞的移植,对重型β地中海贫血进行基因治疗的结果。 EHA,摘要S742。
        血液学。 2014; 99: 268
        • 汤普森机管局
        • 沃尔特斯MC
        • 克瓦特科夫斯基
        • 等。
        输血依赖型β地中海贫血患者的基因治疗。
        N Engl J Med。 2018; 378: 1479-1493
        • 池田K
        • 梅森PJ
        • 贝斯勒M
        3'UTR截短的Hmga2 cDNA通过在小鼠HSC水平上赋予克隆生长优势而引起MPN样造血作用。
        血。 2011; 117: 5860-5869
      3. 蓝鸟生物。评估lentiGlobin BB305药物产品在重型地中海贫血和镰状细胞疾病中的疗效和安全性的研究。 ClinicalTrials.gov标识符NCT02151526。 //clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02151526.

      4. 蓝鸟生物。评估lentiGlobin®BB305药物产品在β地中海贫血主要受试者中的安全性和功效的研究。 ClinicalTrials.gov标识符NCT01745120。//clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01745120.

      5. 蓝鸟生物。一项评估慢球蛋白BB305药物在严重镰状细胞疾病中的安全性和有效性的研究。 ClinicalTrials.gov标识符NCT02140554。 //clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02140554.

      6. 蓝鸟生物。一项评估lentiGlobin®BB305药物产品在输血依赖性β地中海贫血患者中的功效和安全性的研究。 ClinicalTrials.gov标识符 NCT02906202. //clinicaltrials.gov/ct2/show/record/NCT02906202?term=hgb207&rank=1.

        • 沃尔特斯MK
        • 本能
        • 克瓦特科夫斯基
        HGB-207(Northstar-2)试验的结果:一项评估慢球蛋白基因疗法在非β患者输血依赖性β地中海贫血(TDT)中的安全性和有效性的3期研究00 基因型。摘要526。
        血。 2017; 130: 526
      7. 蓝鸟生物。评估lentiGlobin®BB305药物产品在输血依赖型β地中海贫血患者中的疗效和安全性的研究,这些患者具有β0/β0基因型。 ClinicalTrials.gov标识符NCT03207009。 //clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03207009.

        • 蓝鸟生物
        蓝鸟生物宣布在HGB-206严重镰状细胞疾病患者的第一阶段研究中根据修订的研究方案,宣布第一位接受LentiGlobinTM药物治疗的患者。
        • 里贝·贾
        • 哈辛·贝·阿比娜S
        • 佩恩E
        • 等。
        慢球蛋白基因治疗首例重度血红蛋白病患者的最新进展[摘要P631]。
        血液学。 2017; 102: 248
        • 里贝·贾
        • Hacein-Bey-Abina S
        • 佩恩E
        • 等。
        镰状细胞病患者的基因治疗。
        N Engl J Med。 2017; 376: 848-855
        • 卡瓦扎纳M
        • 哈辛·贝·阿比娜S
        • 佩恩E
        • 等。
        对使用慢球蛋白基因疗法治疗的首批严重血红蛋白病患者进行长期随访。
        血。 2017; 130: 4609
        • 坎特
        • 沃尔特斯MC
        • 谢MM
        • 等。
        慢球蛋白基因治疗严重镰状细胞疾病的1/2期临床研究的中期结果。
        血。 2016; 128: 1176
        • 坎特
        • 沃尔特斯M
        • 谢M
        • 等。
        慢球蛋白基因治疗严重镰状细胞疾病的1/2期临床研究的中期结果。
        血。 2017; 130: 527
      8. 斯隆·凯特琳纪念癌症中心。 β-地中海贫血,带有自体CD34 +造血祖细胞,可通过编码正常人ß-珠蛋白基因的慢病毒载体TNS9.3.55转导。 ClinicalTrials.gov标识符NCT01639690。 //clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01639690.

        • 曼西拉·索托J
        • 里维耶尔一世
        • 布拉德·F
        • 萨德莱恩M
        β-地中海贫血的细胞和基因治疗:进展和前景。
        嗡嗡声基因疗法。 2016; 27: 295-304
        • 马克特尔S
        • Cicalese MP
        • Giglio F
        • 等。
        β地中海贫血的基因治疗:I / II TIGET-bthal试验自全球慢病毒载体转基因的自体造血干细胞的初步结果[摘要S128]。
        血液学。 2017; 102: 15
        • 法拉利G
        • 卡瓦扎纳M
        • Mavilio F
        基因疗法可治疗血红蛋白病。
        Hematol Oncol临床北部。 2017; 31: 835-852
        • 马克特尔S
        • Cicalese MP
        • Giglio F
        • 等。
        β地中海贫血的基因治疗:自体造血干细胞基因修饰的GLOBE慢病毒载体I / II期Tiget-bthalalal的初步结果。
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        • 马利克(Malik P.)
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        • 金龟子N
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        • 安德烈妮
        • 睾丸
        • 加济耶夫
        • 等。
        重型地中海贫血或镰状细胞病患者骨髓移植后长期持续造血混合嵌合体患者的红细胞/有核细胞嵌合体在数量上有差异。
        血液学。 2011; 96: 128-133
        • 安德烈妮
        • Nesci S
        • 卢卡雷利G
        • 等。
        患有地中海贫血的前地中海贫血患者在骨髓移植后持续混合嵌合。
        骨髓移植。 2000; 25: 401-404
        • 布拉德·F
        • 王X
        • 曲杰
        • 等。
        成人β地中海贫血中CD34 +细胞的安全动员和有效珠蛋白基因转移的验证,用于临床研究。
        血。 2014; 123: 1483-1486
        • 卡瓦扎纳M
        • 里贝·贾
        • 佩恩E
        • 等。
        BB305慢病毒载体基因治疗镰状细胞病和地中海贫血的临床结果。
        Mol Ther。 2016; 24: S111-S112
        • 汤普森机管局
        • 夸特科夫斯基
        • 拉斯科
        • 等。
        用于依赖输血的地中海贫血的慢球蛋白基因疗法:来自Northstar Hgb-204 1/2期临床研究的更新。
        血。 2016; 128: 1175
        • 艾肯C.
        通过水泡性口炎病毒糖蛋白对人类免疫缺陷病毒1型(HIV-1)进行假型化可将HIV-1进入内吞途径,并抑制Nef的需求和对环孢菌素A的敏感性。
        J Virol。 1997; 71: 5871-5877
        • 阿纳斯塔索夫N
        • 霍夫一世
        • S购物中心
        • 克拉克哈特
        • hir三C
        通过使用泊洛沙姆增强剂,旋转接种和与FSV-G的scFv抗体融合,优化了慢病毒转导方案。
        方法分子生物学。 2016; 1448: 49-61
        • 戴维斯·赫
        • 罗辛斯基M
        • 摩根JR
        • Yarmush ML
        带电聚合物通过膜电荷中和和病毒聚集调节逆转录病毒的转导。
        生物物理学杂志 2004; 86: 1234-1242
        • 多纳休(RE)
        • 索伦蒂诺BP
        • 霍利RG
        • DS
        • 陈IS
        • Wersto RP
        纤连蛋白片段CH-296通过鼠逆转录病毒和人慢病毒载体独立于非人类灵长类CD34 +细胞中的病毒嗜性抑制细胞凋亡并增强离体基因转移。
        Mol Ther。 2001; 3: 359-367
        • 山田K
        • 麦卡蒂DM
        • 劲爆VJ
        • 沃尔什·CE
        使用阴离子交换HPLC纯化慢病毒载体可改善基因转移。
        生物技术。 2003; 34 (1080): 1074-1078
        • 卡瓦扎纳M
        • 里贝·贾
        • 佩恩E
        • 等。
        通过移植慢病毒βAT87Q球蛋白载体在体外转导的自体造血干细胞,对严重的镰刀病和严重的β地中海贫血进行基因治疗的结果。
        血。 2015; 126: 202
        • 里贝·贾
        • 哈辛–贝伊S
        • 佩恩E
        • 等。
        Hgb–205慢球蛋白基因治疗的1/2期临床研究的最新进展:重度血红蛋白病的持续临床获益。
        血。 2016; 128: 2311
        • 沃尔特斯M
        • 拉斯科
        • 本能
        • 等。
        Northstar研究(HGB-204)结果的更新:通过慢病毒bA-T87Q-球蛋白载体(Lentiglobin BB305药物)在体外转导的自体造血干细胞的移植,对重型地中海贫血进行基因治疗的1/2期研究产品)。
        血。 2015; 126: 201
        • Santoni de Sio FR
        • 卡西欧
        • 金格尔A
        • 加斯帕里尼M
        • 纳尔迪尼
        蛋白酶体的活性限制了慢病毒基因向造血干细胞的转移,并被增强转导的细胞因子下调。
        血。 2006; 107: 4257-4265
        • Santoni de Sio FR
        • 格里蒂A
        • 卡西欧
        • 等。
        在各种类型的干细胞中,进入后步骤中的蛋白酶体限制了慢病毒载体基因的转移。
        干细胞。 2008; 26: 2142-2152
        • 张健
        • 阿塔尔E
        • 科恩·K
        • Crumpacker C
        • 斯达登D
        沉默p21(Waf1 / Cip1 / Sdi1)表达可提高人类原始造血细胞的基因转导效率。
        基因治疗 2005; 12: 1444-1452
        • 王春霞
        • 萨瑟·BD
        • 王X
        • 等。
        雷帕霉素减轻人和小鼠造血干细胞中慢病毒载体的转导抗性。
        血。 2014; 124: 913-923
        • Petrillo C
        • 切萨纳D
        • 皮拉斯F
        • 等。
        环孢菌素a和雷帕霉素可减轻造血干细胞和祖细胞中明显的慢病毒限制区。
        Mol Ther。 2015; 23: 352-362
        • 佐纳里E
        • 德桑蒂斯G
        • Petrillo C
        • 等。
        高效的离体工程和扩增高度纯化的人类造血干细胞和祖细胞,以进行基因治疗。
        干细胞代表 2017; 8: 977-990
        • Stremlau M
        • 欧文斯CM
        • 佩伦MJ
        • 基斯林M
        • Autissier P
        • 索德罗斯基
        胞质体成分TRIM5alpha限制了旧大陆猴子的HIV-1感染。
        自然。 2004; 427: 848-853
        • Aiuti A
        • 比亚斯科
        • Scaramuzza S
        • 等。
        Wiskott-Aldrich综合征患者的慢病毒造血干细胞基因治疗。
        科学。 2013; 3411233151
        • 比菲A
        • 蒙蒂尼E
        • 萝莉奥莉
        • 等。
        慢病毒造血干细胞基因治疗有益于变色性白细胞营养不良。
        科学。 2013; 3411233158
        • 哈辛–贝伊·阿比娜S
        • 加斯帕HB
        • 金发女郎J
        • 等。
        患有严重的维斯科特-奥尔德里奇综合症患者的基因治疗后的结果。
        贾玛 2015; 313: 1550-1563
        • 卡里尼库K
        • 安乔斯(Ajoso)Afonso F
        • 布伦德尔议员
        • 等。
        细胞因子培养的成年人类动员的CD34(+)细胞的植入缺陷与减少对骨髓生态位元素的粘附有关。
        Br J Haematol。 2012; 158: 778-787
        • 拉罗谢尔A
        • 吉列JM
        • 戴斯蒙德
        • 等。
        人的造血干细胞和祖细胞的骨髓归巢和植入是由极化的膜结构域介导的。
        血。 2012; 119: 1848-1855
        • 诺塔F
        • 杜拉托夫S
        • 劳伦蒂E
        • Poeppl A
        • 司法一号
        • 迪克·杰伊
        能够长期多系移植的单个人类造血干细胞的分离。
        科学。 2011; 333: 218-221
        • Masiuk KE
        • 布朗D
        • 拉巴达J
        • 霍利斯RP
        • 乌尔比纳蒂F
        • Kohn DB
        通过富集人类造血干细胞提高基因治疗效率。
        Mol Ther。 2017; 25: 2163-2175
        • 米勒PH
        • 纳普DJ
        • 啤酒PA
        • 等。
        生长因子的暴露严重损害了人类嗜中性粒细胞和移植后血小板的早期产生。
        Exp Hematol。 2016; 44: 635-640
        • Boitano AE
        • 王杰
        • 罗密欧
        • 等。
        芳烃受体拮抗剂可促进人类造血干细胞的扩增。
        科学。 2010; 329: 1345-1348
        • 票价我
        • Chagraoui J
        • 加洛Y
        • 等。
        脐带血膨胀。嘧啶吲哚衍生物是人类造血干细胞自我更新的激动剂。
        科学。 2014; 345: 1509-1512
        • 赫夫纳G
        • 邦纳M
        • 坎贝尔
        • 等。
        PGE2增加人HSC的慢病毒载体转导效率。
        Mol Ther。 2016; 24: 229
        • 伯纳多·ME
        • Aiuti A
        调理在造血干细胞基因治疗中的作用。
        嗡嗡声基因疗法。 2016; 27: 741-748
        • 蓝鸟生物
        蓝鸟生物(Bluebird Bio)开展LentiglobinTM药物在依赖输注的患者中的3期研究 beta-thalassemia.
      9. IRCCS圣拉斐尔。输血依赖性β地中海贫血的基因疗法(TIGET–BTHAL)。 Clinicaltrial.gov标识符: NCT02453477. //clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02453477?term=Thalassemia+gene+therapy&rank=1.

        • 蓝鸟生物
        蓝鸟生物公司在欧洲血液学协会(EHA)会议上宣布了来自慢球蛋白TM药物第三阶段Northstar-2(HGB-207)研究的早期数据。
        • Pornprasert S
        • 丁字裤C
        • Panyachadporn U
        评估应用红细胞指数和公式的组合来区分泰国人群中的β地中海贫血特征与铁缺乏性贫血。
        血红蛋白。 2017; 41: 116-119
        • 钱德拉·H
        • Shrivastava V
        • 钱德拉S
        • 拉瓦特A
        • 诺蒂亚尔R
        用改良评分的建议评估血小板和红细胞参数,作为对铁缺乏性贫血和轻微β-地中海贫血的判别指南。
        J临床诊断杂志。 2016; 10: EC31-EC34
        • 卡马氏菌C
        • 卡塔米斯AC
        • 彼得罗尼D
        • 等。
        由一式三份的α-珠蛋白基因和杂合性β-地中海贫血的相互作用引起的不同血液学表型。
        我是J Hematol。 1997; 55: 83-88
        • Winichagoon P
        • Fucharoen S
        • Weatherall D
        • 瓦西
        β0-地中海贫血/ Hb E病伴随α-地中海贫血的遗传。
        我是J Hematol。 1985; 20: 217-222
        • Winichagoon P
        • Thonglairoam V
        • Fucharoen S
        • 威莱亚特
        • 深卷Y
        • 瓦西
        β-地中海贫血/血红蛋白E综合征的严重程度差异:遗传因素的影响。
        Br J Haematol。 1993; 83: 633-639
        • 卡佩里尼医学博士
        • 菲奥雷利
        • 贝尼尼LF
        纯合性β(0)地中海贫血与瑞士型胎儿血红蛋白的遗传性持续性之间的相互作用。
        Br J Haematol。 1981; 48: 561-572
        • 马洛塔(CA)
        • 威尔逊JT
        • 忘了BG
        • 魏斯曼SM
        人β-珠蛋白信使RNA。三,来自互补DNA的核苷酸序列。
        J生物化学。 1977; 252: 5040-5053
        • 里斯DC
        • 威廉姆斯TN
        • 格拉德温MT
        镰状细胞性贫血症。
        柳叶刀。 2010; 376: 2018-2031
        • 波永WN
        • 金BC
        • 罗杰斯大奖赛
        • 野口CT
        • 谢克特
        在生理配体饱和时,血红蛋白F和血红蛋白A2对血红蛋白S聚合的保留作用。
        美国国家科学研究院 1993; 90: 5039-5043
        • 足立K
        • 雷迪LR
        • 萨里S
        在血红蛋白S聚合过程中,苯丙氨酸β85和亮氨酸β88的疏水性在缬氨酸β6的受体囊中的作用。
        J生物化学。 1994; 269: 31563-31566
        • 雷迪LR
        • 雷迪KS
        • 萨里S
        • 足立K
        在脱氧Hb S聚合过程中,beta87 Thr在beta6 Val受体位点中的作用。
        生物化学。 1997; 36: 15992-15998
        • 足立K
        • 庞杰
        • 柯尼泽P
        • 萨里S
        重组血红蛋白FγE6V和血红蛋白FγE6V,单独的γQ87T以及与血红蛋白S的混合物的聚合。
        血。 1996; 87: 1617-1624
        • 足立K
        • 庞杰
        • 雷迪LR
        • 等。
        三种含有Val6的血红蛋白A2变体的聚合和血红蛋白A2对血红蛋白S聚合的抑制。
        J生物化学。 1996; 271: 24557-24563
        • 贝内施RE
        • 埃达吉·R
        • 贝内施河
        • S
        血红蛋白S被其他血红蛋白溶解。
        美国国家科学研究院 1980; 77: 5130-5134
        • Bookchin RM
        • Nagel RL
        • 巴拉兹T
        杂合四聚体形成在血红蛋白S凝胶化中的作用
        自然。 1975; 256: 667-668
        • 阳光人力资源
        • 霍夫里希特
        • 华盛顿伊顿
        镰状细胞血红蛋白与正常成人和胎儿血红蛋白混合形成凝胶。
        分子生物学杂志 1979; 133: 435-467
        • 毛勒HS
        • 贝曼(RE)
        • 洪尼格GR
        血液的氧亲和力取决于胎儿或成人血红蛋白的存在。
        自然。 1970; 227: 388-390
        • 布里顿纳姆
        • 洛佐夫B
        • 哈里斯·JW
        • 梅森SM
        • 米勒A
        • 豪斯曼TH
        印度南部镰状细胞贫血和性状:进一步研究。
        我是J Hematol。 1979; 6: 107-123
        • 潘布里(ME)
        • 木工作组
        • 韦瑟尔DJ
        • Perrine RP
        沙特阿拉伯东部绿洲的胎儿血红蛋白生成和镰刀基因。
        Br J Haematol。 1978; 40: 415-429
        • Perrine RP
        • 潘布里(ME)
        • 约翰·P
        • 佩林S
        • Shoup F
        沙特阿拉伯人镰状细胞贫血的自然史。对270个主题的研究。
        Ann Int Med。 1978; 88: 1-6
        • 默里·N
        • Serjeant BE
        • Serjeant GR
        镰状血红蛋白的细胞遗传性持久性及其与其他镰状细胞综合征的分化。
        Br J Haematol。 1988; 69: 89-92
        • 恩格达
        • 艾贡B
        • 阿金希耶一世
        • 等。
        胎儿血红蛋白水平和复合杂合子的血红蛋白S的血液学特征以及胎儿血红蛋白的缺失遗传性持久性。
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        • 阿尔舒坦A
        • Alabdulaali MK
        • 格里芬PJ
        • 等。
        沙特阿拉伯的镰状细胞病:阿拉伯-印度单倍型成年人的表型不是良性的。
        Br J Haematol。 2014; 164: 597-604
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        • 索洛维夫N
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        • 基恩LS
        • 曼奇EA
        • 佩里J
        • 等。
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        • 戈登·M
        • 麦金斯特RC
        • 等。
        镰状细胞性贫血无症状性脑梗死的输血对照试验。
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        • 百隆LM
        • 斯特劳斯JJ
        • 赫伯特ML
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        镰状细胞性贫血儿童的健康相关生活质量:输血治疗的影响。
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        • 斯坦伯格
        • 崔DH
        • 多佛GJ
        • 塞巴斯蒂安·P
        • 阿尔舒坦A
        镰状细胞性贫血中的胎儿血红蛋白:一杯半满?
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        • 克里希那穆提
        • 哈尔班达S
        • Biernacki MA
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        • 吴昌杰
        • 格拉德温M
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        • 吴昌杰
        • 克里希那穆提
        • 库托克·JL
        • 等。
        在严重的镰状细胞病中无效的红细胞生成的证据。
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        • 沃尔特斯MC
        • 耐心M
        • 雷森灵W
        • 等。
        镰状细胞性贫血骨髓移植后稳定的混合造血嵌合体。
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        • 线S
        • 泰勒·T
        • 等。
        异源HSCT后,至少有20%的供体骨髓嵌合体是逆转镰刀表型所必需的。
        血。 2017; 130: 1946-1948
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