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急性巨核细胞白血病的新型治疗靶标的鉴定

      小儿急性巨核细胞白血病(AMKL)是一种侵袭性疾病 结果差,目前的AMKL治疗方案未获成功。 我们最近开发了AMKL的鼠标模型作为识别和表征的工具 新的治疗靶标。我们的模型概括了人类疾病的许多特征 其特征是在外周有巨核细胞胚 血液和骨髓以及渗入髓外组织,例如 脾肝。爆炸还表达一种或多种巨核细胞标志物(CD61, CD41,CD42,因子VIII)与骨髓和脾细胞的形态一致 与巨核细胞和巨核细胞。使用此鼠标模型,我们正在执行 白血病细胞的高通量RNA测序和转录组分析,以鉴定 疾病引发和/或参与的分子途径失调 进展。作为一种补充方法,我们正在研究致癌物的相互作用组 邻近依赖性生物素标记的融合蛋白驱动白血病发生 (BioID)蛋白质组学方法。最后,我们正在研究信号通路的作用 使用FDA批准的药物和基因敲除方法通过RNA测序鉴定 人和鼠白血病细胞系的体外和体内实验。
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