抽象
目的: 骨髓移植已被证明可以缓解中枢神经系统以外的症状
在许多溶酶体贮积病中,取决于疾病的类型和阶段,
但对神经系统症状的影响是可变的或仍不清楚。天冬氨酰葡糖尿
(AGU)是一种溶酶体贮积病,特征是智力低下,复发
小儿感染,肝脾肿大和五官粗糙。真空处理
在患者的所有组织和未切割的酶底物中都发现了溶酶体贮藏
通过尿液排出体外。最近生成的AGU鼠标模型非常模仿
人类疾病,是研究骨髓移植效率的良好模型
在这种疾病中。
方法: 对八周大的AGU小鼠进行致命照射,并进行骨髓移植
来自正常捐助者。在肝脏和大脑中测量AGA酶的活性
通过光和电子分析组织病理的矫正程度
显微镜检查。逆向骨髓移植(AGU骨髓至野生型小鼠)
也被执行了。
结果: 移植六个月后,AGA酶活性为正常人的13%。
肝脏,但脑中只有3%。肝脏和肝脏的组织病理学被逆转
脾脏,但不在大脑和肾脏。酶底物的尿排泄
减少了但仍然可以检测到。在组织中未发现储液泡
反向移植后,未检出未切割底物的细微排泄物
在尿液中。
结论: 骨髓移植纠正了AGU的肝和脾病理,但是
对中枢神经系统和肾脏中的溶酶体蓄积没有影响。
关键词
参考文献
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文章信息
出版历史
公认:
5月21日,
1999
收到的修订版:
5月14日
1999
收到:
3月25日,
1999
身份证明
版权
©1999国际实验血液学会。由Elsevier Inc.出版。保留所有权利。